세계 최초난치성 희귀질환 신약 개발 기대...차세대 중간엽 줄기세포치료제

* 뒤센근위축증(DMD)

근육세포를 온전하게 유지하는데 도움이 되는 디스트로핀¹(dystrophin)이라는 단백질의 변화로 인해 진행성 근육 퇴화와 결함이 특징인 유전적 질환

** 샤르코-마리-투스병(CMT)

하지 근육이 약화되고 쇠약해지는(위축) 유전성 신경병증

핵심 파이프라인 줄기세포 치료제‘EN001’

삼성가 유전병 '뒤센근위축증(DMD)' 샤르코 마리투스(CMT) 등 신약 개발

각각 임상 1b/2상, 1b상 진행

환자 모두 20세 이전 사망

장종욱 삼성서울병원 교수 설립

세계최초 차세대 중간엽 줄기세포치료제 개발 기대감이 커지는 가운데, 삼성가의 투자도 부각되는 모습이다.

이엔셀은 뒤센근위축증(DMD)과 샤르코 마리투스(CMT) 등 전 세계에 치료제가 없는 난치성 희귀질환 신약을 개발하고 있는 회사다. 이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 2018년 스핀오프(Spin-Off, 분할)를 통해 설립했다.

삼성가 유전병인 샤르코 마리투스 증상 m.ajunews.com edited by kcontents

이엔셀의 핵심 파이프라인은 줄기세포 치료제‘EN001’이다. EN001은 현재 뒤센근위축증을 적응증으로 하는 임상 1b/2상을 진행하고 있다. EN001은 핵심 치료기술로 동종인간탯줄유래 중간엽 줄기세포를 사용한다. 중간엽 줄기세포는 이엔셀 기술을 통해 분리 배양했다.

이엔셀은 샤르코 마리투스(1A형)로 적응증도 확대했다. 이엔셀은 샤르코 마리투스 적응증 치료제의 임상 1b상을 진행 중이다. 샤르코 마리투스란 희귀 유전성 질환으로 특정 유전자 돌연변이로 인해 운동신경과 감각신경이 손상되는 말초신경병을 말한다.

샤르코 마리투스는 인구 10만 명당 30~40명 정도가 발생한다. 약 280만명의 환자가 전 세계에 있는 것으로 파악된다. 샤르코 마리투스는 국내에서 범삼성가의 유전병으로 알려졌다. 샤르코 마리투스도 아직 치료제는 없다.