Stem cells banish severe autoimmune disease for 15 years
Two people were the first to receive the therapy for a condition that damages the spinal cord and optic nerve.
A man and a woman with a rare and devastating autoimmune disease have been in remission for more than 15 years after receiving a stem-cell transplant1. The positive results, which were reported in Med, suggest that the experimental treatment warrants a larger clinical trial, say scientists.
https://www.nature.com/articles/d41586-026-01925-7
면역 체계 재설정
줄기세포가 15년 동안 심각한 자가면역 질환을 치료했습니다
척수와 시신경을 손상시키는 질환에 대한 치료를 두 사람이 처음으로 받았습니다.
희귀하고 치명적인 자가면역 질환을 앓고 있는 한 남성과 여성이 줄기세포 이식을 받은 후 15년 이상 관해 상태를 유지하고 있습니다 .Med 지에 발표된 이 긍정적인 결과는 이 실험적 치료법이 더 큰 규모의 임상 시험을 받을 가치가 있음을 시사한다고 과학자들은 말합니다.
두 사람은 면역 세포가 항체를 생성하여 척수와 눈과 뇌를 연결하는 신경을 공격하는 심각하고 잠재적으로 치명적인 질병인 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)를 앓았습니다. 증상은 며칠 또는 몇 달 동안 지속되는 발작 형태로 나타나며, 안구 통증, 시력 상실, 구토, 팔다리의 쇠약 또는 마비 등이 포함됩니다. 현재 치료법으로는 지속적인 약물 투여를 통해 발작을 예방할 수 있지만, 이 두 사람에게는 효과가 없었습니다.
줄기세포 이식 후 남성의 신경 기능이 호전되어 정상적인 생활을 되찾았고, 두 자녀를 두기도 했습니다. 여성은 치료 전보다 팔을 더 효과적으로 사용할 수 있게 되었고, 더 이상 증상 완화를 위한 약물 복용이 필요하지 않게 되었습니다.
"완치라고 말할 수는 없겠지만, 오랜 기간 동안 이 질병이 야기해 온 문제를 해결하는 데는 분명 도움이 될 것입니다."라고 호주 시드니 공과대학교의 생의학 공학자 자오 자오 리는 말합니다.
동종 조혈 줄기세포 이식이라고 불리는 이 치료법은 다른 사람의 혈액에서 기증자 줄기세포를 채취하는 방식으로 진행됩니다. 이 시술은 일부 암, 겸상 적혈구 질환 및 기타 혈액 질환 치료에 사용되어 왔습니다. 이번 연구의 공동 저자이자 이탈리아 밀라노 IRCCS 산 라파엘레 병원의 신경과 전문의인 마시모 필리피 박사와 그의 동료들은 이 치료법을 시신경척수염(NMOSD) 치료에 적용한 첫 번째 사례라고 밝혔습니다.
이 남성은 2009년 누나로부터 줄기세포를 이식받아 동종 이식 수술을 받은 첫 번째 환자였습니다. 이듬해 여성은 혈연관계가 없는 기증자로부터 세포를 이식받았습니다. 두 환자는 기증자의 줄기세포를 한 차례 주입받았습니다.
시드니 공과대학교의 과학자 브루스 밀소프는 "이러한 환자들이 장기간 증상 없이 지낼 수 있도록 하는 것은 매우 고무적인 일입니다."라고 말했습니다.
면역 체계 재설정
이식 수술 전에 참가자들은 플루다라빈과 트레오술판이라는 항암제와 척수 및 시신경을 공격하는 항체를 생성하는 면역계의 B세포를 제거하는 단일클론 항체 약물을 투여받았습니다.
두 환자는 줄기세포 이식을 받기 전에 기증자의 세포가 수혜자의 정상 세포를 공격하는 이식편대숙주병(GVHD)을 예방하기 위해 항체와 면역억제제를 단기간 투여받았습니다. GVHD는 줄기세포 이식 후 흔히 발생하는 합병증으로, 생명을 위협할 수 있다고 리 박사는 설명합니다. 연구진에 따르면 두 환자 모두 NMOSD 관련 항체가 생성되지 않았으며, 건강한 면역 체계를 유지했습니다.
리 박사는 이 시술이 환자의 면역 체계를 완전히 대체한다고 설명합니다. 반면, 환자 자신의 줄기세포를 이용하는 다른 치료법들은 면역 체계를 재설정하는 방식입니다. 그러나 리 박사는 이러한 기존 치료법들은 공격 항체를 생성하는 B세포가 완전히 제거되지 않으면 자가면역 질환 환자에게는 효과가 떨어질 수 있다고 덧붙였습니다.
Your Immune System Rebooted: How Stem-Cell Transplant Erased a Devastating Disease for 15 Years
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