희귀의약품 지정(Designation과 허가(Approval) 차이

희귀의약품 지정(Designation)은 희귀난치성 질환 치료제 개발을 장려하기 위해 개발 단계에서 혜택(세제 혜택, 신속 심사 등)을 부여하는 '지원 제도'이며, 허가(Approval)는 안전성과 유효성을 검증받아 실제 시판을 승인받는 최종 단계입니다. 지정은 허가를 위한 '전 단계'로, 지정이 곧 시판을 의미하지는 않습니다. '

American Gene Technologies

1. 희귀의약품 지정 (Orphan Drug Designation, ODD)

목적: 희귀질환 치료제 개발 촉진.

시점: 초기 개발 단계 (임상 중 가능).

대상: 유병인구 2만 명 이하 질환, 대체의약품이 없는 경우 등.

혜택: 세금 감면, 신속 심사, 시판 후 독점권(7~10년).

의미: 개발 중인 약물이 '희귀질환용'임을 인정받는 것.

2. 희귀의약품 허가 (Marketing Approval)

목적: 약물의 안전성/유효성 입증 및 시판 승인.

시점: 임상시험 완료 후 최종 단계.

내용: 임상 데이터를 바탕으로 식약처(FDA 등)의 엄격한 심사 통과.

의미: 실제 환자에게 처방 및 판매가 가능해짐.