FDA '희귀의약품 지정', 임상 2상 결과만으로 조건부 허가 가능

FDA로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받은 치료제는 일정 요건을 갖출 경우 임상 2상 결과만으로 가속 승인(Accelerated Approval)을 통해 시장에 출시될 수 있습니다.

메디칼타임즈

주요 포인트는 다음과 같습니다:

가속 승인 활용:

희귀의약품은 환자 수가 적어 대규모 임상 3상이 어렵기 때문에, 대리 결과 변수(Surrogate Endpoint)를 통해 효과를 입증하면 임상 2상 후 시판 허가를 받을 수 있습니다.

조건부 허가의 성격:

이는 최종 승인이 아니며, 시판 후 효능을 입증하는 확증적 임상(3상)을 수행하여 실제 임상적 이익을 증명해야 한다는 조건이 붙습니다.

FDA accelerated approval program | TRACER CRO

추가 혜택:

ODD 지정 시 7년간의 독점 판매권, 임상 비용 세액 공제, 심사 수수료 면제 등 강력한 혜택도 함께 제공됩니다.

최근 FDA는 신약 허가 시 필요한 확증 임상 건수를 완화하는 추세이므로, 구체적인 적응증이나 현재 진행 단계를 알려주시면 관련 사례를 더 자세히 찾아봐 드릴 수 있습니다.

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