세계 최초 줄기세포로 사람의 시력 회복 World-first stem-cell treatment restores vision in people

각막이 손상된 4명에게 시행한 이 치료법은 안전한 것으로 보이지만,

더 큰 규모의 임상 시험이 필요합니다.

시력이 심하게 손상된 세 사람이 줄기세포 이식을 받았는데, 1년 이상 지속된 시력 개선을 경험했습니다. 시력이 심하게 손상된 네 번째 사람도 시력이 좋아졌지만 오래가지 못했습니다. 이 네 사람은 손상된 각막(눈의 투명한 바깥 표면)을 치료하기 위해 재프로그래밍된 줄기세포 로 만든 이식을 받은 최초의 사람입니다 . 

슬릿램프를 이용한 눈 검사 중 인간의 눈을 가까이서 본 모습입니다. 투명한 각막은 눈의 가장 바깥쪽 층입니다. 출처: Patrick Landmann/SPL 

오늘 The Lancet 에 설명된 결과는 인상적이라고 메릴랜드주 베데스다에 있는 미국 국립안과연구소와 국립보건원의 전환 줄기세포 연구원인 카필 바티는 말한다. "흥미로운 발전입니다."

캘리포니아 라호야 스크립스 연구소의 줄기세포 연구원인 잔 로링은 "이 결과는 더 많은 환자를 치료하는 데 가치가 있다"고 말했습니다.

재프로그래밍된 세포

각막의 가장 바깥쪽 층은 홍채 주변의 어두운 고리인 변연 고리에 있는 줄기 세포 저장소에 의해 유지됩니다. 이 필수적인 회춘 공급원이 고갈되면 변연 줄기 세포 결핍(LSCD)이라고 알려진 상태에서 흉터 조직이 각막을 덮고 결국 실명으로 이어집니다. 이는 눈의 외상이나 자가면역 또는 유전적 질환으로 인해 발생할 수 있습니다.

LSCD에 대한 치료는 제한적입니다. 일반적으로 건강한 눈에서 얻은 줄기 세포에서 유래한 각막 세포를 이식하는 것을 포함하며, 이는 결과가 불확실한 침습적 시술입니다. 두 눈이 모두 영향을 받는 경우 사망한 기증자의 각막 이식이 옵션이지만, 이는 때때로 수혜자의 면역 체계에 의해 거부됩니다.

일본 오사카 대학의 안과 의사인 코지 니시다와 그의 동료들은 각막 이식을 위해 대체 세포 공급원인 유도 다능성 줄기 세포(iPS)를 사용했습니다. 그들은 건강한 기증자로부터 혈액 세포를 채취하여 배아와 같은 상태로 재프로그래밍한 다음, 조약돌 모양의 얇고 투명한 각막 상피 ​​세포 시트로 변형했습니다.

2019년 6월에서 2020년 11월 사이에 팀은 양쪽 눈에 LSCD가 있는 39세에서 72세 사이의 두 명의 여성과 두 명의 남성을 등록했습니다 . 수술의 일환으로 팀은 한쪽 눈에서만 손상된 각막을 덮고 있는 흉터 조직 층을 긁어낸 다음 기증자로부터 얻은 상피 시트를 꿰매고 그 위에 소프트 보호용 콘택트 렌즈를 꼈습니다.

시력 검사

이식을 받은 지 2년이 지난 후에도 수혜자 중 누구도 심각한 부작용을 경험하지 않았습니다. 이식편은 종양을 형성하지 않았습니다. 종양은 iPS 세포가 자랄 때 발생하는 알려진 위험이며, 면역 억제제를 투여받지 않은 두 환자에서도 수혜자의 면역 체계에 의해 공격받는다는 명확한 징후를 보이지 않았습니다. "이식편이 거부되지 않은 것을 보는 것은 중요하고 안도감입니다."라고 Bharti는 말합니다. 하지만 개입의 안전성을 확신하기 위해서는 더 많은 이식이 필요하다고 그는 말합니다.

이식 후, 네 명의 수혜자 모두 시력이 즉시 개선되었고, LSCD로 인해 영향을 받은 각막 부위가 감소했습니다. 이러한 개선은 1년 관찰 기간 동안 약간의 역전을 보인 한 명의 수혜자를 제외한 모든 수혜자에게 지속되었습니다.

Bharti는 시력 개선의 정확한 원인은 불분명하다고 말합니다. 이식된 세포 자체가 수혜자의 각막에서 증식했을 가능성이 있습니다. 하지만 시력 향상은 이식 전에 흉터 조직을 제거했거나, 이식이 수혜자 자신의 세포가 눈의 다른 영역에서 이동하여 각막을 재생하도록 촉발했기 때문일 수도 있습니다.

니시다는 3월에 치료의 효능을 평가하기 위한 임상 시험을 시작할 계획이라고 말했습니다. Bharti는 눈 질환을 치료하기 위해 전 세계적으로 여러 다른 iPS 세포 기반 시험이 진행 중이라고 말했습니다. "이러한 성공 사례는 우리가 올바른 방향으로 나아가고 있음을 시사합니다."

도이: https://doi.org/10.1038/d41586-024-03656-z

World-first stem-cell treatment restores vision in people

https://www.nature.com/articles/d41586-024-03656-z

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