희귀의약품 뜬다...지정되면 독점권 등 혜택 Orphan Drug Designation, ODD

희귀약 지정되면 독점권 등 혜택

GC녹십자·한미·보령, 개발 속도

종근당·한독도 기술이전 등 집중

GC녹십자

산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A' FDA 승인

한미약품

브리병 치료 혁신신약 LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A) FDA 승인

임상 2상만으로 조건부 허가

(편집자주)

국내 제약사들이 유병률이 낮아 환자가 적은 희귀의약품 개발에 속도를 높이고 있다. 희귀약 개발은 임상을 위한 환자 모집과 연구개발에 어려움이 있지만 희귀의약품으로 지정되면 관련 기관으로부터 독점적 판매권을 부여받고, 상용화될 경우 빠르게 시장을 키울 수 있다는 장점이 있다.

10일 제약바이오 업계에 따르면 GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'에 대해 미국 식품의약청(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았다.

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FDA는 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발 속도를 높이기 위한 방안으로 패스트트랙 제도를 운용하고 있다. 패스트트랙으로 지정되면 개발 단계부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 하며 지원을 받게 된다. GC녹십자 관계자는 "지난달 FDA로부터 이 약물에 대한 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인 받은 데 이어, 이번에 패스트트랙 지정을 받아 'GC1130A' 신약 개발에 한층 속도가 붙을 것으로 기대된다"고 말했다.

산필리포증후군 A형은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 뇌 손상을 유발해 환자 대부분이 15세를 전후해 사망에 이르는 희귀 질환으로, 아직까지 치료제가 없다. GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군 A형 치료제에 적용한 바이오 신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다. GC녹십자는 지난해 미 FDA에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐고 올해는 유럽(EMA)에서도 ODD로 지정됐다. 이 회사는 현재 GC1130A의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다.

앞서 지난달 GC녹십자는 한미약품과 공동 개발 중인 파브리병 치료제 LA-GLA도 FDA 희귀의약품으로 지정받았다. 파브리병은 유전적 효소 결핍으로 대사에 문제가 생겨, 당지질이 신장·심장·뇌 등에 장기적으로 축적되면서 주요 장기에 손상을 입히는 희소 질환이다. 한미약품은 독자적으로 단장증후군 치료제 후보물질 'HM15912'를 개발하고 있다. 단장증후군은 선천적, 후천적 원인으로 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 질환이다. 한미약품은 단장증후군 치료제를 세계 최초 월 1회 투여 제형으로 개발 중이다.

국내 제약업계는 최근 미충족 의료 수요가 높은 희귀질환을 대상으로 연구를 시작한 후 약효가 검증되면 다른 질환으로 적응증을 넓히는 전략을 펼치고 있다. 보령은 혈관면역아세포림프종을 적응증으로 혈액암 신약후보물질 'BR-101801(프로젝트명 BR2002)'을 개발하고 있다. 이 물질은 2022년 10월 미 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받은 데 이어 지난해 8월 국내 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받았다. 현재는 임상 1b상을 완료하고 2상을 준비하고 있다. BR101801는 식약처로부터 개발단계 희귀의약품 지정을 받았기 때문에 임상 2상 종료 뒤 결과에 따라 조기 출시가 가능하다. 보령 관계자는 "올해 중 2상 임상을 신청하는 것이 목표"라고 말했다. 이어 "2상만 통과되면 바로 시판이 가능한 만큼 생산 준비도 하고 있다"고 설명했다.

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종근당은 범삼성가의 유전병으로 알려진 샤르코 마리투스(CMT) 등 희귀질환 치료제 개발을 진행 중이다. 지난해 11월 종근당은 글로벌 제약사 노바티스에 희소 난치성 유전병인 샤르코-마리-투스병 치료제로 개발 중이던 'CKD-510'을 1조7000억원대에 기술 이전에 성공하기도 했다. 한독은 글로벌 바이오 기업 소비(Sobi)와 희귀질환 사업을 위한 합작법인을 세웠다. 한독 소비는 소비의 희귀질환 신약들을 국내에 선보인다는 계획이다.

제약업계 한 관계자는 "희귀의약품 임상은 환자 수가 적어 치료제 개발을 위한 임상 진행이 쉽지 않지만 각국이 '희귀 의약품 지정'을 통해 신속 심사, 독점권 등 혜택을 주고 있다"며 "우리나라에서는 허가 후 4년간의 시장 독점권을 부여하고, 임상 2상만으로 조건부 허가를 받을 수 있도록 하고 있다"고 말했다. 이어 "비교적 빠르게 상용화가 가능해 제약사들은 희귀의약품 개발에 집중 투자하고 있다"고 말했다.

강민성기자 kms@dt.co.kr 디지털타임스

2023년 지정: GC녹십자, 에스엔바이오, 툴젠