Cancer drug could double as autism therapy, and is poised for FDA approval
Health officials say leucovorin shows promise for improving communication skills in certain young patients
During a Monday press conference about various autism topics, federal health officials noted the potential for an existing cancer drug to double as therapy for the neurodevelopmental condition.
FDA Commissioner Marty Makary, National Institutes of Health (NIH) Director Jay Bhattacharya, and Centers for Medicare and Medicaid Services Administrator Mehmet Oz discussed research suggesting that leucovorin, a prescription vitamin used to treat cancer and anemia, is effective in off-label use for children with autism.
암 치료제, 자폐증 치료제로도 활용 가능, FDA 승인 앞두고
*자폐증(ASD)
사회적 상호작용 및 의사소통의 어려움, 제한적이고 반복적인 행동과 관심 등을 특징으로 하는 신경 발달 장애입니다. 최근에는 증상의 스펙트럼이 매우 넓다는 점을 강조하여 '자폐 스펙트럼 장애(ASD)'로 부르는 경우가 많습니다.
보건 당국자들은 류코보린이 특정 젊은 환자의 의사소통 능력을 향상시키는 데 효과가 있다고 밝혔습니다.
월요일 자폐증에 대한 다양한 주제 에 대한 기자 회견에서 연방 보건 당국은 기존 암 치료제가 신경발달 장애 치료제로도 사용될 수 있는 잠재력이 있다고 언급했습니다.
FDA 국장인 마티 마카리, 미국 국립보건원(NIH) 소장인 제이 바타차리아, 메디케어 및 메디케이드 서비스 센터 관리자인 메흐메트 오즈는 암과 빈혈 치료에 사용되는 처방 비타민인 류코보린이 자폐증 아동에게 비인가 사용으로 효과적이라는 연구 결과를 논의했습니다.
HHS 보도자료에 따르면, FDA는 처방약인 류코보린을 "자폐 스펙트럼 장애(ASD)와 관련된 언어 장애의 잠재적 치료제"로 승인할 계획입니다. FDA는 자폐증과 관련이 있는 뇌 엽산 결핍증 치료제임을 명시하기 위해 류코보린의 라벨을 업데이트할 예정입니다.
보도자료에 따르면 라벨 업데이트 후, 주 Medicaid 프로그램에서 자폐증 치료를 위한 약물을 보장할 수 있게 된다고 합니다.
NIH는 또한 류코보린의 안전성과 효과에 대한 새로운 연구 계획을 시작할 예정입니다.
연구에 따르면 류코보린은 말을 할 수 없는 일부 어린이가 말할 수 있는 능력을 얻는 데 도움이 될 수 있다고 합니다.
뉴욕 약사이자 민간 보충제 회사인 Vitalize의 CEO 겸 공동 창립자인 케이티 더빈스키에 따르면 , 루코보린은 엽산과 유사한 기능을 하며, 엽산을 흡수하거나 사용하는 데 어려움이 있는 환자의 엽산 수치를 회복하는 데 도움이 된다고 합니다.
"류코보린은 암 치료에서 고용량 메토트렉세이트의 독성 효과를 줄이고 엽산 결핍으로 인한 특정 유형의 빈혈을 예방하거나 치료하기 위해 FDA 승인을 받았습니다."라고 더빈스키는 이전에 Fox News Digital에 말했습니다.
"류코보린은 수용성 비타민 B9의 특수한 형태로, 체내에 축적되지 않습니다."
류코보린은 아직 자폐증 치료에 처방되지는 않았지만 , 일부 가족들이 이를 허가 외 용도로 사용한 결과 자폐증 아동의 의사소통 능력이 크게 향상된 것을 발견했다고 전문가들은 말합니다.
"엽산은 수년간 장기적으로 안전한 것으로 밝혀졌으며, 이것이 우리가 음식에 엽산을 보충하는 이유입니다."
프라이에 따르면, 자폐증 아동에게 류코보린을 투여하면 언어 능력이 향상되는 것이 주된 이점이지만, 그 외에도 사회적 기능이 향상되고, 반복 행동이 감소하며, 주의력이 강화되는 등의 이점이 있을 수 있습니다 .
"우리는 류코보린이 상당수의 자폐 아동에게 도움이 된다는 것을 발견했습니다."라고 그는 말했다. "언어는 가장 분명한 요소 중 하나이기 때문에, 우리 임상 시험에서 측정한 것입니다."
NYU Langone Health의 임상 의학 교수이자 Fox News의 수석 의학 분석가인 마크 시걸 박사 도 Fox News Digital과 인터뷰를 통해 이 약물이 어떻게 긍정적인 영향을 미칠 수 있는지에 대해 이야기했습니다.
"류코보린은 일반 비타민보다 훨씬 더 높은 용량으로 투여되므로 처방 방법을 잘 아는 의사와 협력하는 것이 매우 중요합니다."
그는 올해 초 "중추성 엽산 결핍증은 뇌에 엽산이 부족한 상태로, 신경 기능 에 지장을 줄 수 있습니다 ."라고 말했습니다. "자폐 스펙트럼 장애 아동의 상당수가 뇌에 엽산 수용체 알파에 대한 항체를 가지고 있는 것으로 밝혀졌습니다."
시걸은 류코보린이 뇌에서 다른 경로를 통해 엽산으로 전환된다고 말했습니다.
"소규모 연구에서는 ASD가 있는 어린이의 신경 기능 과 의사소통 능력이 향상되는 것으로 나타났지만 , 더 큰 규모의 연구가 필요합니다."
의사들은 류코보린이 이미 장기간 사용되었다는 사실이 관련 위험을 줄이는 데 도움이 된다고 말합니다.
프라이 박사는 Fox News Digital에 "류코보린을 사용하는 장점 중 하나는 수십 년 동안 화학 요법의 영향 으로부터 신체를 보호하는 데 사용되어 왔기 때문에 어떤 용량을 사용해야 하는지, 그리고 어떤 부작용이 있는지 알 수 있다는 것입니다."라고 말했습니다.
그러나 일부 어린이는 "극도로 과잉행동"을 나타내며, 류코보린에 반응하지 않아 대체 치료가 필요하다고 의사는 지적했습니다.
그는 자폐증 치료에 류코보린을 사용할지 고민하는 경우 가족이 의료 전문가 와 협력하는 것이 중요하다고 조언했습니다.
프라이 박사는 "류코보린은 일반 비타민보다 훨씬 더 높은 용량으로 투여되므로 처방 방법을 잘 아는 의사와 협력하는 것이 매우 중요합니다."라고 말했습니다.
프라이에 따르면, 류코보린은 약국에서 구입할 수 있지만, 일부 어린이는 시판 제품에 들어 있는 일부 첨가물에 민감하기 때문에 복합 형태가 필요하다고 합니다.
그는 이전에 "우리의 목표는 자폐증에 대한 류코보린의 FDA 승인을 받아 자폐증 어린이에게 진단 후 첫 번째 치료제로 널리 처방될 수 있도록 하는 것입니다."라고 말했습니다.
더빈스키는 의사들이 "임상적 판단과 새로운 증거"에 근거하여 자폐증 치료에 "널리 사용되고 잘 견디는 약물"을 처방할 수 있다는 데 동의했지만, 임상 시험의 중요성도 강조했습니다.
그녀는 Fox News Digital에 "FDA 승인을 받으면 의학적 뒷받침이 더욱 강화되어, 단순한 오프라벨 옵션이 아닌 인정된 치료법이 될 것"이라고 말했습니다.
애리조나의 행동 아동 신경학자인 리처드 E. 프라이 박사는 자폐 스펙트럼 장애가 있는 아동을 위한 실험적 치료법을 연구하면서 이 약물을 연구했습니다.
그는 이전에 Fox News Digital에 "류코보린은 수용성 비타민 B9의 특수한 형태로, 체내에 축적되지 않습니다."라고 말했습니다.
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